2020年12月4日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站發(fā)布：批準(zhǔn)【上海——武田中國(guó)】旗下的達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）的進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)。

 

　　達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）是針對(duì)遺傳性血管性水腫的單克隆抗體藥物，可以降低患者水腫反復(fù)發(fā)作的次數(shù)，預(yù)防因喉頭水腫所導(dǎo)致的窒息發(fā)生，對(duì)患者及其家庭的生活質(zhì)量改善有積極幫助，這也填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)HAE（遺傳性血管性水腫）長(zhǎng)期無(wú)針對(duì)性治療的空白。

 

　　遺傳性血管性水腫

 

　　遺傳性血管性水腫簡(jiǎn)稱HAE，是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳疾病，發(fā)病機(jī)理是C1抑制物缺乏，可發(fā)生在任何年齡段，一般在兒童期和青少年期較為常見(jiàn)，以反復(fù)發(fā)作自限性組織水腫為臨床表現(xiàn)，如果不及時(shí)治療，會(huì)危及到患者生命安全。

 

　　遺傳性血管性水腫相關(guān)癥狀

 

　　表現(xiàn)在身體各個(gè)部位的水腫（腫脹）：皮膚、胃腸道、呼吸道。

 

　　發(fā)生在皮膚或皮下組織時(shí)：影響面部、四肢、生殖器，發(fā)紅但是不發(fā)癢，在確診前會(huì)被誤診為過(guò)敏反應(yīng)；

 

　　發(fā)生在胃腸道時(shí)：產(chǎn)生類似急腹癥的；由腸壁腫脹引起的難以忍受的腹痛，還伴隨惡心等，在確診前會(huì)被誤診為急性胰腺炎或闌尾炎；

 

　　發(fā)生在呼吸道時(shí)：可導(dǎo)致喉頭水腫，搶救不及時(shí)回窒息死亡

 

　　遺傳性血管性水腫危害

 

　　對(duì)于一些比較淺表的部位，如果有水腫情況，會(huì)影響到患者的面貌美觀；但是如果是內(nèi)在的部位，比如喉頭水腫，不積極治療就容易讓患者窒息死亡，是非常危險(xiǎn)的。

 

　　遺傳性血管性水腫的治療

 

　　目前對(duì)于遺傳性血管性水腫，能根治的可能性較小。不過(guò)可以根據(jù)患者病情不同的情況，針對(duì)性的進(jìn)行治療，降低其發(fā)作次數(shù)。

 

　　急性期治療：主要是對(duì)水腫的控制，水腫嚴(yán)重時(shí)可靜脈輸注C1-INH濃縮劑替代治療，可緩解患者癥狀；腹部劇痛伴惡心時(shí)應(yīng)積極經(jīng)腸外給于止痛、止吐藥物，患者缺水應(yīng)該同時(shí)補(bǔ)液治療；如果出現(xiàn)喉頭水腫，應(yīng)住院觀察病情進(jìn)展，嚴(yán)重的需進(jìn)行氣管插管或手術(shù)將氣管切開(kāi)治療。

 

　　長(zhǎng)期預(yù)防性治療：為減少患者的發(fā)作頻率和發(fā)作的嚴(yán)重性，通常每月發(fā)作次數(shù)超出1次或有上氣道癥狀的患者應(yīng)進(jìn)行預(yù)防性治療；臨床上一般使用弱雄性激素或抗纖溶藥物。

 

　　短期預(yù)防性治療：注入新鮮冰凍血漿治療，但有加重疾病的風(fēng)險(xiǎn)，主要用于HAE患者進(jìn)行擇期外科手術(shù)前的預(yù)防治療。

 

　　HAE是罕見(jiàn)病，容易被誤診、漏治，患者從發(fā)病到確診時(shí)間較長(zhǎng)，確診后，也很難找到合適的藥物治療，生命常常受到“威脅”，如今，達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）的獲批，為遺傳性血管性水腫患者的治療提供了藥物支持。