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新藥速遞丨港大新突破,口服砒霜治罕見血癌

  2月10日,香港大學(xué)李嘉誠醫(yī)學(xué)院宣布其科研團隊取得重大突破——基于三氧化二砷(俗稱砒霜)的口服藥劑(藥用口服砒霜或ARSENOL®)可應(yīng)用于急性早幼粒細胞白血病(APL)的治療。這一創(chuàng)新成果是中國香港醫(yī)學(xué)發(fā)展史上的標志性突破:不僅是本地首款自主研發(fā)的抗癌處方藥,更成為首個獲得美國、歐洲及日本專利認證的藥物,并同步取得美國FDA孤兒藥資格及新藥臨床研究許可。目前該藥已通過廣東省藥監(jiān)局審批,經(jīng)由港大深圳醫(yī)院在大灣區(qū)開展臨床治療。
 
  APL作為急性髓系白血病(AML)中侵襲性極強的亞型,被國際FAB協(xié)作組定義為M3型白血病,復(fù)發(fā)率約為10%。港大醫(yī)學(xué)院團隊歷經(jīng)二十年探索,最終轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用,顯著優(yōu)化了APL的治療路徑。
 
  研究團隊指出,砒霜雖具毒性,但通過嚴格劑量控制可成為對抗APL的“靶向武器”。與傳統(tǒng)化療相比,藥用口服砒霜的治療方案能大幅減少化療藥物的使用,不僅適用于低危患者,還覆蓋全年齡段患者群體(含兒童及成人)。
 
  目前,ARSENOL®已進入全球推廣階段。研究團隊表示,未來將致力于提升該療法的可及性,推動APL向可治愈疾病轉(zhuǎn)化,為全球患者提供有效且經(jīng)濟的治療方案。

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