2021年5月12日，基石藥業(yè)(蘇州)有限公司(以下簡稱“基石藥業(yè)”）宣布，公司在香港地區(qū)的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）同類精準靶向藥avapritinib（阿伐替尼）上市申請已獲得受理，該藥物的適應癥為：用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。

　　圖片來源：NMPA

 

　　Avapritinib是一款KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑，由Blueprint Medicines開發(fā)，Blueprint Medicines為基石藥業(yè)的合作伙伴。

　　圖片來源：CDE

 

　　中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準其以商品名泰吉華®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變 (包括PDGFRA D842V突變) 的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。當前在中國大陸和臺灣地區(qū)、美國、歐盟還沒有批準用于其他適應癥，或者其他地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機構(gòu)還沒有對avapritinib的任何適應癥做出批準決定。

 

　　關(guān)于胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）

 

　　胃腸道間質(zhì)瘤是發(fā)生在胃腸道的肉瘤，肉瘤是發(fā)生在骨內(nèi)或源自結(jié)締組織的腫瘤。胃腸道間質(zhì)瘤起源于胃腸道壁中的細胞，并且常常發(fā)生在胃或小腸中。大多數(shù)患者的確診年齡在50-80歲之間，胃腸道間質(zhì)瘤起病比較隱秘，比較容易被常規(guī)檢測手段忽略，往往在胃腸道出血、做手術(shù)或醫(yī)學影像檢查的時候發(fā)現(xiàn)，少數(shù)在腫瘤破裂或胃腸道發(fā)生梗阻后確診，患者往往確診時已屬中晚期階段。

 

　　在中國，每年新診斷GIST患者大概有1-1.5/10萬(1.4萬-2.1萬)。原發(fā)胃腸道間質(zhì)瘤中，大概有5％至6％新診斷為胃腸道間質(zhì)瘤的患者在PDGFRA第18外顯子有突變，較為常見的PDGFRA第18外顯子有突變是PDGFRA D842V突變，這類患者對現(xiàn)有的已批準的KIT藥物不敏感。

 

　　許多PDGFRA外顯子18突變的GIST患者更是缺乏治療藥物，臨床上迫切需要新的治療藥物來使這部分患者受到生存獲益。

 

　　祝賀avapritinib的新藥上市申請在香港地區(qū)獲得受理，期待avapritinib能夠盡快獲批上市，早日惠及更多胃腸道間質(zhì)瘤患者。