2021年3月18日，基石藥業靶向藥阿泊替尼片（avapritinib）上市申請（受理號：JXHS2000050、JXHS2000051 、JXHS2000052）辦理狀態在國家藥品監督管理局（NMPA）藥品注冊進度查詢結果顯示為“在審批”，有望于近日獲批上市。即將獲批的2個適應癥分別為：①四線不可手術切除或轉移性GIST成人患者；②用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術切除或轉移性GIST成人患者。

　　圖片來源：NMPA官網

 

　　胃腸道間質瘤（GIST）是一種間葉組織腫瘤，臨床上一般比較少見。它可以發生在消化道的任何一個部位，較為常見的部位通常通是胃和小腸。據了解，中國每年大概有1-1.5/10萬（1.4萬-2.1萬）新診斷的胃腸道間質瘤患者[1]，大概90％胃腸道間質瘤患者的致病因素與KIT或PDGFRA基因突變有關。

 

　　Avapritinib由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines開發，是一款KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。基石藥業2018年6月通過與BlueprintMedicines達成合作，引進了包括avapritinib在內的3種藥物的大中華區開發和商業化權益，BlueprintMedicines保留在其他地區的開發及商業化avapritinib的權利。

 

　　Avapritinib在2020年1月獲得美國FDA批準，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，同時這也是一款在美國上市的針對PDGFRA外顯子18突變治療的靶向藥。

 

　　Avapritinib獲得美國FDA批準上市后，三個月的時間，基石藥業于2020年4月29日遞交了阿泊替尼上市申請獲國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）承辦，同年7月25日以“符合附條件批準的藥品”為由該申請正式納入優先審評審批。

　　圖片來源：CDE官網

 

　　除此之外，基石藥業從Blueprint Medicines引進的另一款抗癌藥普拉替尼（pralsetinib）新藥上市申請也在國家藥監局（NMPA）藥品注冊進度查詢結果顯示為“在審批”，有望近期獲批上市。

　　圖片來源：CDE官網

 

　　期待基石藥業的阿泊替尼獲批之后，可以為攜帶此種突變的胃腸道間質瘤患者帶來希望。

 

　　參考文獻：

 

　　[1] 周巖冰. 胃腸道間質瘤的診斷與治療現狀[J]. 中華普通外科雜志, 2017, 032(007):549-552.